Спінально-м’язова атрофія (СМА) — це рідкісна генетична хвороба, яка може суттєво вплинути на якість життя дітей. Хвороба здебільшого супроводжується ушкодженням моторних нейронів спинного мозку, що може призвести до м’язової слабкості та навіть атрофії м’язів. Цей процес перешкоджає нормальному розвитку рухів і в тяжких випадках може викликати дихальну недостатність, що потребує механічної вентиляції. Рання діагностика СМА є ключовою, адже своєчасне початок лікування може призвести до значного покращення якості життя маленьких пацієнтів. На сьогоднішній день ця хвороба була практично невиліковною, у найгірших випадках діти не доживали до одного року. Однак останні методи генотерапії революціонізували лікування СМА, надаючи можливість рятувати життя дітей та суттєво покращувати перебіг хвороби. Що таке СМА і як вона…